[2024.09.21, thelancet] 레카네맙을 둘러싼 분열: 열린 마음을 유지하다

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알로이스 알츠하이머가 "대뇌 피질의 특이한 질병"을 설명한 지 1세기가 넘었지만, 알츠하이머병의 진행 과정을 바꾸는 약물의 개발은 기념비적인 진전입니다. 그러나 이 질병에 대한 최초의 질병 변화 약물인 레카네맙에 대한 접근은 일부 지역에서는 승인되었지만 다른 지역에서는 거부되어 의료계 내에서 광범위한 분열이 드러났습니다. 레카네맙의 효능과 안전성에 대한 논쟁이 필요하지만, 규제 기관과 임상의는 알츠하이머병 환자의 삶을 변화시킬 수 있는 새로운 증거와 진전을 수용해야 합니다.
Lecanemab은 알츠하이머병 환자의 뇌에 축적되는 단백질인 아밀로이드-β에 대한 단일클론 항체로, 2023년 미국 식품의약국(FDA)에서 경미한 인지 장애 또는 초기 알츠하이머병이 있는 환자를 대상으로 승인되었으며, 위약에 비해 18개월 동안 인지 저하가 27% 감소한 것으로 나타난 시험을 기반으로 아밀로이드-β 병리학적으로 확인되었습니다 . 이는 질병 진행이 6개월 느려지는 것과 같습니다. 일본, 중국, 한국, 이스라엘에서 규제 승인이 이어졌습니다. 하지만 2024년 7월 26일, 유럽 의약품 기관(EMA)은 동일한 데이터를 평가한 결과 약물의 이점이 잠재적인 해악보다 크지 않다고 말하며, lecanemab의 마케팅 승인을 거부했다고 발표했습니다. 아밀로이드 β를 제거하면 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA) 즉 부종과 삼출액 또는 미세출혈이 발생할 수 있으며, 이는 종종 경미하지만 드물게는 치명적일 수 있으며 면밀한 모니터링이 필요합니다.
8월 22일, 영국 의약품 및 의료 제품 규제 기관은 ARIA 위험이 가장 높은 동형 접합 APOE ε4 보유자를 제외한 초기 알츠하이머병 환자에게 레카네맙을 사용하도록 승인했습니다. 그러나 동시에 영국 국립 보건 의료 우수 연구소(NICE)는 "임상적으로 유의미한 치료 효과가 있지만" 약물이 비용 효율적이지 않다고 결정했습니다. 레카네맙 자체의 비용(미국에서 연간 27,500달러)과 함께 NICE는 진단 비용, 치료 적격성을 확립하기 위한 APOE 유전자형 검사, 2주마다 정맥 주사 약물 주입, ARIA를 감지하기 위한 주기적 MRI 검사 비용을 고려하여 전체 비용이 NICE의 임계값을 상당히 넘어섰습니다.
초기 알츠하이머병 환자의 인지 저하를 늦추는 것은 간병인의 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있지만, NICE가 이 효과를 추정할 수 있는 적절한 장비를 갖추고 있는지는 불확실합니다. 또한 18개월 이후의 데이터도 시급히 필요하여 lecanemab의 질병 수정 효과가 시간이 지남에 따라 축적되는지 알아내야 합니다. NICE의 평가를 위한 협의 기간은 9월 20일에 종료되며, 최종 지침은 2025년에 발표될 예정입니다. lecanemab 제조업체, 임상의, 의학 협회는 EMA의 거부에 항소했으며, 최종 결정은 앞으로 몇 주 안에 내려질 예정입니다.
모든 관련 이해 관계자가 안전하고 비용 효율적인 방식으로 레카네맙을 사용할 수 있는 방법에 대해 공개적으로 논의할 때가 되었습니다. 예를 들어, 인산화된 타우를 측정하는 혈액 검사는 알츠하이머병을 진단하는 데 뇌척수액 검사만큼 효과적인 것으로 나타났으며 아밀로이드 PET 스캔을 대체할 수 있습니다. 레카네맙의 피하 제형은 FDA에서 신속히 검토 중이며 환자에게는 이점이 있지만 비용에도 도움이 됩니다. 그리고 초고속 MRI 시퀀싱은 부작용을 모니터링하는 더 실용적인 방법이 될 수 있습니다. 조기에 발병하는 알츠하이머병 환자와 같이 특히 충족되지 않은 요구가 강한 집단에서 레카네맙에 대한 관리된 접근은 비용-편익 분석에서 더 강력한 사례를 제시할 수 있으며 중요한 정보를 제공할 것입니다.
일부 사람들은 치매가 노화의 정상적인 부분이라는 오해를 여전히 가지고 있습니다. 알츠하이머병은 치명적입니다. 전 세계적으로 매년 약 200만 명이 알츠하이머병과 다른 치매로 사망합니다. 알츠하이머병을 앓고 있는 많은 사람들은 공식적인 진단을 받지 못하고 있으며 혈액 및 뇌척수액 바이오마커의 출현은 이러한 격차를 메우는 데 도움이 될 수 있습니다. 인지적 문제가 있는 사람들이 생물학적 진단 및 관리에 대한 접근성을 포함하여 평가를 위해 전문 치료를 신속하게 받을 수 있도록 보장하기 위해 광범위한 변화가 필요합니다.
레카네맙을 "기적의 약"이라고 묘사하는 언론 보도는 도움이 되지 않습니다. 하지만 알츠하이머병에 대한 최초의 질병 개선 치료법의 개발은 과학과 사회에 엄청난 순간입니다. 알츠하이머병 분야는 규제 기관의 이분법적 결정에 반영되지 않는 변화의 상태에 있습니다. 질병 발병 기전, 바이오마커 및 치료법에 대한 새로운 증거가 빠르게 축적되고 있으며, 과학이 우리를 새롭고 잠재적으로 흥미로운 방향으로 인도함에 따라 커뮤니티는 열린 마음을 유지해야 합니다.

저작권 © 2024 Steven Needell via Science Photo Library

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▶ 요약

 

레카네맙: 알츠하이머병 치료의 새로운 가능성과 과제

레카네맙은 알츠하이머병 환자의 뇌에 쌓이는 단백질을 제거하여 질병 진행을 늦추는 효과를 보이는 약물입니다. 하지만 안전성과 비용 효과성에 대한 논란이 있어 규제 기관마다 승인 여부가 다르게 나타나고 있습니다.

주요 쟁점:

• 안전성: 약물 부작용으로 인해 뇌에 부종이나 출혈이 발생할 수 있습니다.
• 비용 효과성: 약값이 매우 비싸고, 추가 검사 비용까지 고려하면 경제적인 부담이 큽니다.
• 장기적인 효과: 아직 장기적인 효과에 대한 연구가 부족합니다.

해결 과제:

• 다학제적 연구: 다양한 분야의 전문가들이 함께 연구해야 합니다.
• 개인 맞춤형 치료: 환자의 상태에 맞는 치료법을 개발해야 합니다.
• 지속적인 연구 개발: 더 안전하고 효과적인 치료제를 개발해야 합니다.
• 사회적 인식 개선: 알츠하이머병에 대한 사회적 인식을 개선해야 합니다.
• 국제 협력 강화: 다국적 임상 시험을 통해 더욱 객관적인 데이터를 확보해야 합니다.

결론:

레카네맙은 알츠하이머병 치료에 새로운 가능성을 열었지만, 아직 해결해야 할 과제들이 많습니다. 지속적인 연구와 협력을 통해 알츠하이머병 환자의 삶의 질을 향상시키기 위한 노력이 필요합니다.

 

핵심 메시지:

• 레카네맙은 알츠하이머병 치료에 획기적인 약물이 될 수 있지만, 아직 완벽하지 않습니다.
• 안전성과 비용 효과성에 대한 문제를 해결해야 합니다.
• 다양한 분야의 전문가들이 함께 노력해야 합니다.