2025년 영국 알츠하이머병 진행 늦추는 최초의 경구용 항타우 신약 출시 예정

 

 

최근 영국 주요 매체 보도에 따르면, 영국 국가보건서비스(National Health Service, NHS)는 이르면 내년 4월 알츠하이머병 치료 신약 후보물질 '하이드로메틸티오닌 메실레이트(Hydromethylthionine mesylate, HMTM)'의 시판 승인 여부를 결정할 것으로 예상됩니다.

앞서 영국 의약품 및 의료제품 규제청(MHRA)은 지난 7월 타우알엑스(TauRx Pharmaceuticals)가 제출한 HMTM의 시판 허가 신청서(MAA)를 접수했습니다. 해당 기업은 2002년 싱가포르에 설립되었으며, 주요 연구 시설은 영국 애버딘(Aberdeen)에 위치해 있습니다.

MHRA는 HMTM를 혁신 의약품의 출시 시기를 앞당겨 주는 패스트트랙인 ILAP(Innovative Licensing and Access Pathway)으로 지정해 검토 중입니다.

HMTM은 알츠하이머병의 주요 병리인 타우의 엉킴(Tau tangle)을 풀어주는 응집 억제제로, 알츠하이머병에 따른 경도인지장애(MCI) 및 경증에서 중등도 단계의 치매 환자를 대상으로 개발 중인 치료제입니다.

텔레그래프는 "해당 치료법이 MHRA와 NHS의 지출 감독 기관인 국립보건임상평가연구원(NICE)의 승인을 받는다면, 수십 년 만에 치매 환자 치료에서 가장 큰 진전이 될 것"이라고 평가했습니다.

두 가지 신약인 레카네맙과 도나네맙은 MHRA의 승인을 받았음에도 비용상의 이유로 올해 초 NHS에서 거부되었습니다. 그러나 HMTM과 같은 경구 약물은 레카네맙과 도나네맙과 관련된 비용을 일부 덜어줄 수 있을 것으로 기대됩니다. 약물 투여에 최대 1시간 동안 진행되는 병원 치료를 2~4주간 받을 필요 없이 집에서 쉽게 복용할 수 있기 때문입니다. 또한, 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA) 부작용이 덜하다는 점도 장점으로 꼽힙니다.

다만, 전문가들은 3상 임상시험 결과가 심사를 거치지 않았다는 지적을 제기하고 있습니다. 리처드 오클리(Richard Oakley) 영국 알츠하이머협회 부소장은 텔레그래프에 "타우알엑스가 3상 연구 결과를 심사 평가 저널에 발표하지 않아 약물의 효과에 대한 평가를 하기가 어렵다"고 우려의 목소리를 전했습니다.

한편, 타우알엑스는 올해 3월 포르투갈 리스본에서 열린 AD/PD 2024에서 글로벌 3상 임상시험 LUCIDITY의 24개월 데이터를 공개했습니다. LUCIDITY는 12개월 동안 HMTM을 하루에 16mg 용량으로 투여한 초기부터 중등도 단계 알츠하이머병 환자의 표준 인지 및 기능적 결과와 뇌 부피 감소 변화를 대조군과 비교했으며, 이후 추가 12개월 동안 모든 참가자가 하루에 16mg의 HMTM을 투여받는 오픈 라벨 단계를 거쳤습니다.

그 결과, 12개월 차 연구에서 혈장 바이오마커인 미세 신경 섬유 경쇄(NfL)의 변화 수치가 상당히 감소한 것으로 확인됐습니다. NfL의 수치가 높을수록 인지 기능 저하의 속도가 빨라지는 것으로 알려졌으며, 18개월 차에서는 MCI 군에서 더 개선된 수치를 보였습니다. 반면에 대조군은 12개월 후 오픈 라벨 단계에서 치료군과 같은 용량의 HMTM을 투여했지만 인지 기능 측면에서 따라잡지 못한 것으로 나타났습니다. 이 결과는 조기 치료가 중요하다는 점을 뒷받침합니다.

해당 신약이 승인된다면, 알츠하이머병 치료 분야에서 큰 발전을 이룰 수 있을 것으로 기대됩니다.