미국 알츠하이머 치료제 임상 실패

 카사바 사이언스, 알츠하이머병 치료제 '시무필람' 개발 중단 발표

미국 바이오 기업 카사바 사이언스(Cassava Sciences)는 초기 알츠하이머병 신약 후보물질 '시무필람(simufilam)'의 두 번째 임상 3상 시험에서도 인지 기능 개선 효과를 입증하지 못해 결국 개발을 전면 중단하기로 결정하였습니다.

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 시무필람의 작용 기전 및 임상 시험

• 시무필람은 필라민 A 단백질의 이상을 정상화시켜 베타 아밀로이드 단백질 덩어리 생성을 차단하는 경구용 약물입니다.
• REFOCUS-ALZ 임상 3상 시험은 1125명의 경증~중등도 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행되었으며, 약물을 50mg, 100mg 또는 위약(가짜 약)으로 2회씩 투여하여 효능을 비교했습니다.
• 인지 기능 변화는 ADAS-COG12, ADCS-ADL이라는 척도로 평가되었으며, 신경정신과 증상과 간병인 부담도 2차 평가변수로 분석되었습니다.

❗ 임상 결과

• 주요 1·2차 평가 변수 모두 충족하지 못함
• 인지 기능 개선 효과 없음
• 안전성 문제는 없었음

이로 인해 카사바는 시무필람의 모든 개발을 중단한다고 발표하였으며, CEO 릭 배리는 "실망스럽지만, 명확한 결과를 바탕으로 개발을 종료한다"고 밝혔습니다.

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다른 제약사들도 잇따른 실패

레켐비(레카네맙)와 키썬라(도나네맙)가 FDA 승인을 받으며 성공한 이후, 전 세계 많은 제약사들이 알츠하이머 치료제 개발에 뛰어들었지만, 실제로는 많은 실패 사례가 이어지고 있습니다.

🔻 대표적인 실패 사례:

1. 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)
   • ‘달자넴도르’ 임상 2상 실패 → 헌팅턴병 치료제로 변경 후에도 실패 → 개발 중단
2. 아티라 파마(Altira Pharma)
   • ‘포스코니메톤’ 임상 2·3상에서 뚜렷한 효능 못 보여
   • 일부 중등도 환자에서 개선 효과가 보여 추가 연구 진행 중
3. 애브비(AbbVie) & 알렉토(Alector)
   • 공동 개발 중이던 ‘AL002’ 역시 임상 2상 실패 → 연구 중단

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 정리 및 전망

현재까지 알츠하이머 치료제는 레켐비와 키썬라 외에 뚜렷한 성공 사례가 드물며, 신약 개발의 높은 난이도와 불확실성이 확인되고 있습니다. 그럼에도 불구하고 치매 환자 수가 급증하고 있는 글로벌 상황에서, 향후에도 다양한 바이오 기업들이 지속적인 연구를 이어갈 것으로 예상됩니다. 지속적인 연구와 발전으로 알츠하이머 치료를 정복할 날을 기대해봅니다.